Найдорожчі ліки: рейтинг 2023 року

Зрозуміло, що багато препаратів з цього списку добре відомі галузевим спостерігачам.

1. Hemgenix від CSL Behring та uniQure

З тарифом у 3,5 мільйона доларів CSL Behring та uniQure стали власниками нового «найдорожчого у світі препарату». Але виробники вважають, що Hemgenix значно зменшить економічний тягар гемофілії B за рахунок зниження річної частоти кровотеч, скорочення або відміни профілактичної терапії та підвищення рівня згортання фактора, яке зберігається роками (препарат дозволяє пацієнтам виробляти власний фактор IX).

Так, за твердженням CSL Behring, пацієнти із середньоважкою та тяжкою формою гемофілії B можуть обходитися системам охорони здоровʼя більш ніж у 20 мільйонів доларів США протягом усього життя. Спостерігачі заявили, що справедлива ціна препарату може перевищувати 2,9 мільйона доларів.

2. Skysona від bluebird bio

Через чотири тижні після того, як bluebird bio схвалила Zynteglo і зробила його найдорожчими ліками в історії, виставивши цінник 2,8 мільйона доларів США, компанія з Массачусетса схвалила ще один інноваційний препарат – і зробила ще один крок уперед у ціноутворенні.

Останню свою новинку, Skysona, bluebird bio оцінила «трохи» вище: вартість однієї дози Zynteglo становить 3 мільйони доларів США. Показання: церебральна адренолейкодистрофія (дозволена для дітей віком від 4 до 17 років). Тут доречно відзначити, що bluebird bio ніколи не отримає величезного прибутку від реалізації Skysona, оскільки це спадкове нейрометаболічне захворювання трапляється вкрай рідко (сама компанія розраховує лікувати приблизно 10 пацієнтів на рік). Першу комерційну дозу Skysona ввели у березні 6-річному хлопчику з Нью-Йорка у дитячій лікарні Бостона.

3. Zynteglo, знову від bluebird bio

Zynteglo, вартість якого становить 2,8 мільйона доларів, призначений для лікування пацієнтів з бета-таласемією, яким потрібні регулярні переливання еритроцитарної маси. За заявою bluebird bio, протягом усього життя пацієнта вони можуть коштувати понад 6 мільйонів доларів США. Примітно, що ICER, провівши аналіз економічної ефективності, схвалив ціну Zynteglo на 2,77 мільйона доларів.

4. Zolgensma від Novartis

Zolgensma, схвалений у 2019 році для дітей зі СМА, став найінноваційнішим терапевтичним засобом – з такою самою «революційною» ціною.

На той час цей препарат був №1 серед найдорожчих, але сьогодні з вартістю 2,25 мільйона доларів він займає лише четверте місце. За цей час Novartis прагнула компенсувати шок від цінника, пропонуючи гнучкі моделі оплати. До них належить розстрочка платежу на пʼять років із продовженням виплати лише у випадку, якщо Zolgensma продовжує працювати. Такий підхід по суті зрівнює Zolgensma зі Spinraza.

5. Myalept від Chiesi Farmaceutici

Myalept, рекомбінантна форма людського лептину, отримав схвалення FDA ще у 2014 році для лікування дефіциту лептину у пацієнтів з вродженою або набутою генералізованою ліподистрофією. І протягом багатьох років ліки від дефіциту лептину Міалепт займали лідируючі позиції у щорічних рейтингах найдорожчих ліків у світі. Так було доти, доки не почало розвиватися напрямок генної терапії.

Тим не менш, з річною вартістю лікування близько 1,26 мільйона доларів, цей продукт зарекомендував себе як один із найдорожчих ліків. За словами виробника, один флакон Myalept коштує 5867,52 долара, а пацієнти використовують у середньому 18 флаконів на місяць, тобто. щомісячне лікування коштує 105 615 доларів. Втім, середня кількість використовуваних флаконів може змінюватись в залежності від індивідуальних потреб пацієнта.

6. Zokinvy від Eiger BioPharmaceuticals

Розроблений як протипухлинний препарат Zokinvy вийшов на ринок як перший засіб, схвалений в США для лікування синдрому Хатчинсона-Гілфорда.

Zokinvy (лонафарніб) – препарат, схвалений у 2020 році для лікування прогерії Хатчінсона-Гілфорда (найважча з форм цього смертельного захворювання, що характеризується стрімким старінням) та прогероїдних ламінопатій з дефіцитом процесингу у пацієнтів 1 року і старше. Це два смертельні захворювання, що характеризуються передчасним старінням – за обох патологій більшість пацієнтів помирають до 15 років.

Вартість лікування Zokinvy становить 1,07 мільйона доларів на рік, причому він не виліковує прогерію, а лише пригнічує синтез фарнезилтрансферази, ключового ферменту, що відповідає за розвиток хвороби. За даними виробника, дворічний прийом препарату знижує ризик смерті на 77%.

7. Danyelza від Y-mAbs Therapeutics

Y-mAbs Therapeutics має лише один схвалений продукт на ринку – причому схвалений за прискореною процедурою. Але він, безумовно, спричинив фурор.

Затверджений у 2020 році, Danyelza призначений для лікування пацієнтів з рецидивною або рефрактерною нейробластомою високого ризику у віці 1 року та старше. Згідно з підрахунками GoodRx, препарат коштує більше 21000 доларів за флакон, і лікування Danyelza коштує близько 1,01 мільйона доларів на рік на одного пацієнта. За даними GoodRx, у грудні 2021 року Y-mAbs Therapeutics підвищила ціну на препарат на 3,5%.

8. Kimmtrak від Immunocore

Kimmtrak (тебентафусп), схвалений у січні 2022 року, став першим препаратом для лікування нерезектабельної або метастатичної увеальної меланоми – агресивного раку ока з вкрай несприятливим прогнозом.

Вартість лікування цим біспецифічним антитілом становить 975520 доларів США на рік (18760 доларів за флакон, який необхідно вводити у вигляді інфузії з частотою один раз на тиждень).

9. Luxturna від Spark Therapeutics

Luxturna (воретіджен непарвовік) отримав схвалення у грудні 2017 року і став одним із перших у галузі препаратів генної терапії, що пройшов перевірку регулятора. Свого часу продукт був названий найдорожчим препаратом у світі, щоправда, потім цей титул відібрав Zolgensma. Його свідчення: вроджений амавроз Лебера – спадкове захворювання сітківки; вартість – 850 000 доларів США.

Однієї дози воретиджен непарвовека має бути достатньо для запобігання втраті зору в одному оці. Таким чином, терапія Luxturna коштуватиме 850 000 доларів, або 425 000 доларів за одне око (без урахування знижок).

10. Folotyn від Acrotech Biopharma

Folotyn (пралатрексат) від Acrotech Biopharma був схвалений FDA з 2009 року, але досі зберігає статус одного з найдорожчих препаратів у світі, а дата реєстрації робить його найстарішим препаратом у цьому списку. Показання: рецидивна або рефрактерна периферична Т-клітинна лімфома (агресивний підтип неходжкінської лімфоми). Вартість: 842 585 доларів США на рік.

На щастя для пацієнтів (і страхових компаній) вже зʼявився дженерик Folotyn, котрий випускає Fresenius Kabi.