Консультативный совет FDA рекомендовал утвердить препарат для отсрочки диабета 1 типа – но с оговорками

Как было показано в последнем рандомизированном клиническом исследовании с участием 76 пациентов, теплизумаб (TN-10) после одного 14-дневного курса применения задерживает развитие диабета 1 типа у детей в возрасте 8 лет в среднем на два года. Препарат получало только 44 участника, однако решение относительно его одобрения основывалсь также на данных более ранних исследований, в которых экспериментальный препарат продемонстрировал статистически значимые клинические преимущества.

В то же время были выявлены риски, связанные с лечением теплизумабом, которые включали

• синдром высвобождения цитокинов (CRS),
• временное повышение уровня печеночных ферментов
• иногда повышение билирубина (часто как в связи с CRS)
• и транзиторную лимфопению.

Кроме того, чуть более 10% участников не смогли пройти полный курс лечения из-за соответствия критериям отмены, указанными в протоколе (обычно связанными с отклонениями лабораторных показателях).

В процессе голосования большинство членов Консультативного комитета выразило некоторые опасения по поводу масштаба опорного испытания и профиля безопасности препарата. Тем не менее, они приняли положительное решение по его утверждению, сопоставив все риски бремени болезни и осложнений диабета 1 типа с возможностью развития побочных эффектов. Однако, на взгляд некоторых экспертов, «соотношение риска и пользы здесь очень невелико», и небольшой размер опорного исследования заставил их проголосовать против.

Теплизумаб – гуманизированное моноклональное антитело против CD3, который разрабатывала маленькая компания Provention Bio. Действие антитела направлено на снижение гиперактивности иммунных Т-клеток, несущих рецептор CD3, что в итоге обеспечивает некоторую сохранность бета-клеток поджелудочной железы.

Советники FDA также с подозрением отнеслись к механизму действия антитела: поскольку препарат воздействует на функцию Т-клеток, он способен вызывать иммуносупрессию, возможным результатом которой может стать повышенный риск инфицирования и (теоретически) более высокий риск развития злокачественного новообразования в будущем.