Генная терапия восстановит повреждения, вызванные глаукомой и деменцией

Ученые из Кембриджского университета показали, каким образом генная терапия может помочь исправить некоторые повреждения, вызванные хроническими нейродегенеративными состояниями, такими как глаукома и деменция. Их статья, опубликованная в Science Advances, также описывает потенциальную эффективность методов генной терапии в лечении сложных полигенных заболеваний, не имеющих единственной генетической причины.

Авторы сфокусировали основное внимание на аксонах – длинных волокнах, которые передают электрические сигналы, позволяя одним нейронам «общаться» с другими нервными клетками и мышцами. Общей чертой нейродегенеративных заболеваний является нарушение аксонального транспорта, клеточного процесса, ответственного за перемещение ключевых молекул и клеточных субъединиц, таких как митохондрии, липиды и белки, в тело нейрона и из него.

В опытах на трансгенных мышах кембриджские ученые проверили новый метод генной терапии, разработанный на основе саморасщепляющегося пептида, который способствовал транспорту аксонов ЦНС и сопровождался функциональным восстановлением нейронов. Их исследования продемонстрировали, как одновременная доставка двух генов с использованием одного вектора стимулировала аксональный транспорт в экспериментальных моделях болезни Альцгеймера и глаукомы.

«Хотя в настоящее время наши разработки находятся на ранней стадии исследований, мы считаем, что лечение нейродегенеративных заболеваний, которые до сих пор считались безнадежными, вполне возможно. Генная терапия уже доказала свою эффективность при ряде орфанных моногенных патологий, и мы надеемся, что она будет так же полезна при этих более сложных заболеваниях, которые встречаются гораздо чаще», – резюмируют авторы.