Испытание препарата, в котором погибло трое участников, возобновили

Натали Холлс проработала пять месяцев в должности генерального директора Audentes и была занята проведением слияния стоимостью 3 миллиарда долларов, когда в компании наступил кризис – во время исследования их ведущей препарата генной терапии умер пациент. Audentes поставили испытание на паузу, предупредили FDA и начали составлять письмо, чтобы предупредить сообщество пациентов. «Мы хотели быть максимально откровенными и прозрачными, – утверждает Холлс. Однако затем погибло двое других пациентов, также страдавших тяжелыми реакциями после получения высокой дозы экспериментального препарата генной терапии. Один из них умер через полтора месяца после первого, и в этот момент новости о смертях стали достоянием общественности. Третий пациент умер в августе.

Спустя почти год после трагедии, испытание препарата генной терапии продолжается, несмотря на то, что смерти троих участников до сих пор остаются загадкой.

Клинические исследования препарата генной терапии на основе аденовируса AAV8, под названием AT132, возобновили 14 апреля. Правда, на этот раз FDA разрешило компании использовать только низкие дозы препарата. Но пока фактор, спровоцировавший фатальные исходы, остается неустановленным, неизвестно, как предотвратить их в будущем.

Самой компании Audentes как таковой больше нет – в прошлом месяце японский фармацевтический гигант Astellas объявил, что завершил проработку проблем слияния, реструктурировал и переименовал дочернюю компанию в Astellas Gene Therapies. Бывший генеральный директор ушла из компании.

Экспериментальный препарат AT132 разработан для лечения Х-сцепленной миотубулярной миопатии, смертельного наследственного заболевания, которое развивается только у мальчиков.