Клеточная терапия серповидно-клеточной анемии от Sangamo Therapeutics\Sanofi дала первые положительные результаты

Все три пациента с серповидно-клеточной анемией, получавших BIVV003, закончили лечение без осложнений и не продемонстрировали рецидивов в течение периода наблюдения. Этих данных оказалось достаточно, чтобы убедить комитет Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) предоставить этому продукту статус орфанного препарата.

«Хотя в ЕС используются удовлетворительные методы лечения этого заболевания, спонсор представил достаточное обоснование для предположения, что препарат, содержащий аутологичные CD34 + гемопоэтические стволовые клетки с нокаутированным при помощи нуклеазы цинкового пальца геном BCL11A, сможет обеспечить значительную пользу людям с этим заболеванием. Спонсор предоставил предварительные клинические данные, подтверждающие уменьшение вазоокклюзионных кризов, а также долгосрочные эффекты, которые могут устранить необходимость частых переливаний крови», – указано в заключительном протоколе Комитета, посчитавшим, что BCL11A обладает клинически значимыми преимуществами по сравнению со стандартным лечением.

Трое участников, завершивших PRECIZN-1, будут зачислены в исследование следующей фазы, в которое в общей сложности наберут 8 пациентов с тяжелой серповидно-клеточной анемией. Также Sangamo и Sanofi заявили, что вскоре обнародуют данные по своему другому кандидату, ST-400, который проверяется при бета-талассемии.

Sangamo Therapeutics и Sanofi – не единственные разработчики инновационных методов лечения серповидно-клеточной анемии, получившие положительные клинические данные. В январе положительные результаты исследования по проверке эффективности препарата генной терапии опубликовали также CRISPR Therapeutics и Vertex Pharmaceuticals. Их кандидат, CTX001, также нацеленный на ген BCL11A, обеспечил похожую эффективность в исследовании начальной фазы.