Sanofi закрывает проект по лечению болезни Паркинсона

В это исследование II фазы были зачислены пациенты с мутациями в GBA, наиболее распространенной генетически обусловленной формой болезни Паркинсона. У пациентов с мутантным геном GBA вырабатывается высокий уровень вещества глюкоцереброзида – молекулы, которая опосредует развитие этого нейродегенеративного расстройства. Предполагалось, что препарат новый подавляет синтез глюкоцереброзида, но он не достиг первичной конечной точки в этом исследовании, несмотря на убедительные доклинические данные. Тем не менее, Sanofi продолжит разработку венглюстата в качестве средства для лечения некоторых орфанных заболеваний, в том числе болезни Тея-Сакса и болезни Гоше.

Тем временем, СЕО компании Пол Хадсон продолжает отбраковывать лекарственных кандидатов и переформатировать портфель разработок. «В утиль» отправились и некоторые другие проекты. Один из них – биспецифическое моноклональное антитело ромилкимаб к интерлейкинам 13 /14, проходившего проверку при системной склеродермии; примечательно, что механизм действия ромилкимаба аналогичен Dupixent (дупилумабу), на сегодня являющимся мегаблокбастером Sanofi. Также не оправдало надежд моноклональное антитело против интерлейкина-33 итерапекимаб, разрабатывающееся для лечения бронхиальной астмы (однако препарат продолжает проверяться при ХОБЛ и переходит в III развития).