Экспериментальный препарат генной терапии паркинсонизма «работает, но недостаточно»

Времена, когда компании, занимающиеся разработкой препаратов генной терапии, извлекали огромную выгоду из данных, полученных по очень небольшому количеству пациентов, канули в Лету. И эту тенденцию демонстрирует случай с компанией Axovant, которая на днях продемонстрировал якобы многообещающие результаты испытания своего продукта генной терапии болезни Паркинсона, AXO-Lenti-PD.

Экспериментальный препарат генной терапии паркинсонизма AXO-Lenti-PD предполагает однократное введение, после которого запускается экспрессия трех генов, кодирующих три ключевых фермента, задействованных в биосинтезе дефицитного для таких пациентов нейромедиатора дофамина.

Эксперты отмечают, что положительные результаты были получены только у двух пациентов из когорты, состоящей из четырех человек. Так что эти достижения не впечатлили рынок: акции Axovant хотя и первоначально выросли, вскоре сразу же упали на 20%.

С другой стороны, препарат на основе лентивирусного вектора AXO-Lenti-PD преодолел планку, установленную Axovant, по крайней мере, у двух оцениваемых пациентов из второй когорты исследования фазы II Sunrise-PD: эти участники продемонстрировали выраженное улучшение моторных функций (на 21 балл по шкале UPDRS, хотя первичная конечная точка была установлена в диапазоне 10-15 баллов). Эти данные указывают на то, что кандидат Axovant превосходит конкурирующий продукт от Voyager Therapeutics/ Neurocrine Biosciences, который показал в исследовании фазы Ib с 15 пациентами улучшение в диапазоне 10-19 баллов.

Тем не менее, аналитики считают, что Axovant, чтобы убедить инвесторов, нужно будет показать больше впечатляющих данных, и, возможно, компании удастся сделать это в грядущем исследовании Explore-PD.