Roche заинтересовалась поиском новых мишеней для лекарств

Scenic Biotech, дочерняя компания Нидерландского института рака и Оксфордского университета, поставила перед собой задачу стать пионером в области, которая набирает обороты среди ведущих американских венчурных капиталистов: использовать естественные защитные свойства так называемых генетических модификаторов – специфических генов, подавляющих клинико-патогенетический механизм заболевания.

Для этого основатели Scenic Biotech, биологи Тийн Браммелькамп и Себастьян Нейман создали собственную платформу функциональной геномики и назвали ее Cell-Seq. Она позволяет отсеивать 20 000 генов в гаплоидных (которые имеют только один набор хромосом) клетках и точно идентифицировать гены, которые модифицируют определенное заболевание. По заявлению создателей Cell-Seq, платформа позволила систематизировать этот процесс и не искать генетические модификаторы «при помощи интуиции». Пока что команда биотехнологов Scenic Biotech сосредоточена в основном на редких наследственных нарушениях обмена веществ.

Как только исследователи обнаружат соответствующие мишени, дальнейшая стратегия будет заключаться в том, чтобы нацелить на них низкомолекулярные препараты (белки\ ферменты \ антитела), которые могли бы исправить работу этих генов.