Разработчик закрывает проект по фенилкетонурии

Rubius Therapeutics зафиксировал в этом году более высокий чистый убыток, чем в прошлом, что не понравилось инвесторам. Однако в компании выразили надежду, что дополнительный капитал и улучшенная производственная эффективность могут позволить ей в будущем вернуться к хроническим заболеваниям.

Решение уйти от орфаннх заболеваний, по заявлению Rubius Therapeutics, частично связано с неудачами, которые потерпело ее ведущее лекарство, экспериментальный препарат от фенилкетонурии: результаты, полученные от первого пациента, «не поддавались интерпретации». Производственные проблемы с подрядчиком вынудили компанию отложить первоначальное считывание данных с 1 фазы, и это, естественно замедлило дальнейшее развитие проекта. Столь долгожданные результаты от первого пациента, получавшего экспериментальную терапию, так и были признаны непонятными. Как объясняет Rubius Therapeutics, это «частично связано с низкой дозой введенного препарата и чувствительностью анализа проточной цитометрии, используемого для обнаружения циркулирующих клеток».

На данный момент выход Rubius Therapeutics из гонки по разработке лекарств от орфанных заболеваний устраняет конкурента для Homology Medicines и BioMarin Pharmaceutical, каждая из которых работает над собственными программами по генной терапии фенилкетонурии.