Novartis будет бесплатно распространять Zolgensma через лотерею

Швейцарский фармацевтический гигант Novartis запускает программу бесплатного распространения своего самого дорого в мире лекарства Zolgensma. Программа будет работать подобно лотерее на рынка тех стран, где продажи препарата еще не одобрены. Сейчас Zolgensma продаётся только в США.

Препарат предназначен для лечения редкого наследственного смертельного заболевания - спинальной мышечной атрофии у детей (SMA). Доза препарата продается по цене в 2,1 млн долларов США.

Согласно новой программе, швейцарская группа через свою дочернюю компанию AveXis будет выделять 100 доз препарата ежегодно, после чего они будут распределятся среди пациентов, чьи врачи оформят заявку на участие в лотерее, подходящие пациенты включаются в розыгрыш каждые две недели. К слову, только в европе насчитывают около 1600 пациентов с этим редким заболеванием.

Необычный подход компании вызвал волну критики со стороны пациентов и правозащитников.

«Это действительно слишком грубо», – сказал Качпер Ручински, соучредитель группы пациентов по защите интересов пациентов TreatSMA, базирующейся в Великобритании. «Они заставляют пациентов соревноваться. Какой будет счастливчиком? Это не полезно.»

Gо словам г-на Ручински, родители предпочли бы программу, которая расставит приоритеты для пациентов или стран в соответствии с потребностями. В некоторых местах пациенты имеют доступ к конкурирующему препарату, называемому Spinraza, которое проводится компанией Biogen Inc. Программа Novartis не определяет приоритеты в странах, где Spinraza обычно недоступна, или для пациентов, которые не отвечают на Spinraza.

Ольга Германенко, член правления SMA Europe, головной организации для групп защиты пациентов по всему континенту, сказала, что лотерея заставила Zolgensma «выглядеть как приз».

Тем не менее, учитывая смертельный характер редкого заболевания, некоторые родители приветствуют такой подход компании.

Радждип Патгири переехал в США из Великобритании, чтобы его дочь могла лечиться Zolgensma в начале этого года. Он сказал для родителей в странах, где они не могут получить генную терапию или Spinraza, «любая возможность лечения лучше, чем ничего».

По словам представителя швейцарской компании, Novartis придерживалась лотерейного подхода, поскольку был обеспокоен тем, что создание сложных критериев может привести к несправедливой дискриминации в отношении некоторых пациентов. Компания приняла решение после консультации с группой экспертов по биоэтике, сказал он.

«В конце концов, мы имеем дело со сложной этической дилеммой», – сказал представитель. «К сожалению, нет идеального решения».

В компании заверили, что программа имеет исключительно благие цели и как только страна или регион одобрит Zolgensma, Novartis завершит там программу лотереи.

Несмотря на феноменальный ценник, Zolgensma хорошо себя зарекомендовала с момента своего запуска в конце мая, преодолевая опасения экспертов по поводу того, покроют ли страховщики лечение, а также скандал с манипулированием данными в подразделении, которое его производит.

Novartis оправдывает цену Zolgensma тем, что в долгосрочной перспективе она дешевле, чем конкурирующий препарат Spinraza. Решение от Biogen, которое длится всю жизнь, стоит 750 000 долларов в первый год, а затем 375 000 долларов за каждый год.