Два потенциальных блокбастера от серповидноклеточной анемии одобрены всего за несколько дней

Спустя всего несколько дней после того, как Novartis добилась прорыва в продвижении своего инновационного препарата кризанлизумаб (Adakveo), предназначенного для предотвращения вазо-окклюзионных кризов у пациентов с серповидно-клеточной анемией, компания Global Blood Therapeutics утвердила еще один продукт, показанный для патогенетического лечения этого наследственного заболевания.

Oxbryta (вокселотор) – пероральное лекарственное средство, усиливающее афинность гемоглобина к кислороду, что позволяет восстановить нормальную форму эритроцитов и предотвратить их деградацию. Таким образом, он обещает стать первым фармакотерапевтическим средством, нацеленным на первопричину заболевания.

Препарат продемонстрировал в испытаниях 51% ответов после 24 недель терапии по сравнению с 6,5% в группе плацебо: производитель называет этот препарат «преобразующим». При этом вокселотор не показал статистически значимого улучшения уровня вазо-окклюзионных кризов, из-за которых пациенты попадают в больницу. Тем не менее, аналитики уверены, что он станет блокбастером с годовым потенциалом продаж в 1,7 миллиарда долларов США.

Производитель заявил, что препарат появится на рынке в течение двух недель и будет стоить около 125 000 долларов США на пациента в год.

Серповидно-клеточная анемия вызывается точечной мутацией, приводящей к образованию аномального гемоглобина, известного как гемоглобин S (HbS). В условиях гипоксии HbS склонен к полимеризации, что ведет к формированию длинных жестких тяжей внутри эритроцитов, в результате чего они приобретают серповидную форму. Аномальная структура эритроцитов вызывает закупорку капилляров и мелких кровеносных сосудов, блокирует кровоснабжение, в результате чего пациенты страдают от гемолитической анемии и сильной боли. Повреждение тканей и органов может привести к опасным для жизни осложнениям, включая инсульт. До сих пор гематологи могли лечить только симптомы этого наследственного заболевания крови, преимущественно поражающего лиц африканского, южноамериканского, южноазиатского, южноевропейского и ближневосточного происхождения.