Препарат генной терапии болезни Паркинсона рассмотрят в ускоренном порядке

PR001 – разработка американской компании Prevail Therapeutics на основе вектора аденовируса (AAV9), рассчитанная на определенную группу пациентов с болезнью Паркинсона, имеющих мутацию гена GBA1. Впрочем, это довольно большая выборка кандидатов на новую генную терапию: по статистике, 7-10 % пациентов с паркинсонизмом имеют мутацию GBA1.

Мутации в гене GBA1 приводят к дефициту фермента GCase, что, в свою очередь, приводит к лизосомальной дисфункции в клетках ЦНС, которая, как считается, приводит к воспалению и нейродегенерации. Мутации GBA1 влияют на риск развития болезни Паркинсона, а также на многие другие аспекты течения этого заболевания, включая степень тяжести, возраст развития болезни и вероятность возникновения деменции.

Prevail Therapeutics утверждает, что препарат относится к болезнь-модифицирующей терапии, которая в значительной степени улучшает жизнь пациентов с болезнью Паркинсона, и требует лишь однократного введения. Кроме этого, PR001 может использоваться для лечения болезни Гоше.