Экспериментальное средство генной терапии гемофилии помогло еще двум пациентам

Биотехнологическая компания Sangamo Therapeutics, специализирующаяся на разработке препаратов генной терапии для лечения наследственных заболеваний крови, празднует маленький успех: еще два пациента ответили на лечение одним из ее наиболее перспективных кандидатов, препаратом SB-525.

Терапия SB-525, который создавался в партнерстве с Pfizer, продемонстрировала стойкий долгосрочный ответ (повышение уровня фактора свертывания VIII до нормы) у двух пациентов с гемофилией А, получавших самую высокую дозу препаратов. Результаты несколько омрачает то, что при этом был зафиксирован один случай повышения уровня трансаминаз, и этот побочный эффект уже наблюдался ранее.

В целом, пока что данные клинических исследований SB-525 вторят результатам испытаний конкурирующего препарата Valrox (валоктокоген роксапарвовек) от компании Biomarin, так что скорее всего, столкнуться с аналогичными проблемами.

Но в Sangamo Therapeutics уверены, что у них есть все шансы доказать, что их терапия эффективна, долговечна и безопасна, поскольку SB-525 может оказывать более продолжительный терапевтический эффект, хотя, конечно, это нужно будет еще доказать с помощью более долгосрочных исследований.