В 2014 г. европейский регулятор EMA одобрил 17 орфанных препаратов

В 2014 г. Европейское агентство по лекарственным средствам (European Medicines Agency, EMA) рекомендовало к одобрению наибольшее количество орфанных препаратов. Из 82 лекарственных средств, одобренных в прошлом году, 17 предназначены для лечения больных с редкими патологиями.

Среди них первое лекарственное средство для лечения больных с мышечной дистрофией Дюшенна (Translarna), а также первый препарат для терапии эритропоэтической протопорфирии — редкого генетического заболевания, которое вызывает непереносимость света (Scenesse), пишет gmpnews.ru.

Также в прошлом году была впервые рекомендована к одобрению терапия на основе стволовых клеток. Орфанный препарат Holoclar является средством для лечения дефицита лимбальных стволовых клеток — редкого состояния глаз, которое может привести к слепоте.

При этом при одобрении этих 3 лекарственных средств регулятор предоставил отдельные рекомендации для каждого: условное разрешение на продажу для Translarna и Holoclar и применение в исключительных обстоятельствах лекарства Scenesse. Эти механизмы призваны ускорить выход на рынок ЛС, которые намерены обеспечить неудовлетворенные медицинские потребности, когда производитель препаратов не может предоставить полные данные в момент подачи заявки на получение маркетирования.

В 2014 г. были рекомендованы к одобрению 8 новых лекарственных средств для лечения больных раком, в том числе Lynparza, Imbruvica, Gazyvaro и Cyramza, которые предназначены для терапии редких видов онкопатологий. Также был рекомендован к одобрению препарат Mekinist, предназначенный для таргетной терапии пациентов с меланомой, у которых рак имеет определенную мутацию.

В целом количество лекарственных средств, содержащих новые активные субстанции, продолжает увеличиваться. Один из 2 препаратов, вне зависимости от того, орфанный это препарат или нет, рекомендованных к одобрению в 2014 г., содержит субстанцию, которая никогда не использовалось в медицине ранее. Эти фармацевтические препараты имеют потенциал для того, чтобы лечить пациентов с заболеваниями, для которых не существовало терапии ранее, или дают возможность улучшить результаты лечения по сравнению с существующей терапией.

В 2014 г. по процедуре ускоренного одобрения вывели на рынок 7 лекарственных средств: Daklinza, Harvoni, Exviera, Viekirax, Ofev, Sylvant, Ketoconazole HRA. Этот механизм призван ускорить рассмотрение подаваемой информации относительно препаратов, что, как ожидается, должно принести неоспоримую пользу для сферы здравоохранения. При этом 4 из этих препаратов предназначены для терапии хронического вирусного гепатита С. Комитет по лекарственным средствам для применения у человека (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) использует ускоренную процедуру одобрения препаратов с целью обеспечить как можно более быстрый доступ пациентов к новой терапии. Эти лекарства характеризуются высокими показателями эффективности и способны изменить лечение пациентов с хроническим вирусным гепатитом.

В прошлом году CHMP предоставил разрешение на применение в педиатрии препарата Hemangiol, предназначенного для терапии пролиферирующей инфантильной гемангиомы, которая представляет собой доброкачественную опухоль кровеносных сосудов. Разрешение на маркетинг для применения в педиатрии предоставляют тем препаратам, которые уже получили разрешение на маркетирование, но срок их патентной защиты истек, и которые были разработаны специально для детей. Такой механизм используется в качестве стимула для разработки на основе уже одобренных лекарственных средств препаратов специально для детей. Также такие лекарства получат дополнительную патентную защиту на срок 10 лет.

Для каждого из этих лекарственных средств Комитет по оценке рисков в сфере фармаконадзора (Pharmacovigilance Risk Assessment Committee — PRAC) и CHMP принял план по управлению рисками, чтобы гарантировать контроль за безопасностью на протяжении всего жизненного цикла продукта, что позволит предпринять соответствующие действия в случае возникновения новых рисков.