Оптимизированная терапия СМА: FDA признало новый препарат Biogen революционным  

Агентство приняло решение об изменении статуса препарата после пересмотра предварительных клинических данных испытания фазы Ib, которые указывают на способность молекулы обеспечить существенное улучшение состояния пациентов со СМА по сравнению с уже имеющимися методами лечения этого редкого генетического заболевания. В указанном исследовании наблюдались дети (24 пациента в возрасте от 6 месяцев до 12 лет), которые ранее продемонстрировали недостаточный ответ на генотерапию.  

Кандидат Biogen обеспечил снижение темпов нейродегенерации: через шесть месяцев после введения саланерсена было зафиксировано клинически значимое снижение уровня биомаркера деструкции моторных нейронов, причём этот эффект стабильно удерживался на протяжении всего периода последующего наблюдения. Также у детей отмечалось выраженное улучшение моторных функций. В целом препарат переносился хорошо, а большинство зарегистрированных нежелательных явлений имели лёгкую или умеренную степень тяжести.  

Саланерсен – антисмысловой олигонуклеотид для интратекального введения, который корректирует сплайсинг пре-мРНК гена SMN2, что позволяет увеличить синтез функционального белка SMN. Благодаря применению обновлённой химической структуры разработчикам препарата удалось достичь пролонгированного действия, которое обеспечивает режим введения один раз в год – это принципиальное отличие от блокбастера Biogen Spinraza, который требует более частого введения и поэтому сдаёт рыночные позиции конкурентам.