Категория: Новости

Amylyx Pharmaceuticals приблизилась к регистрации AMX0035 для лечения синдрома Вольфрама

Дата публикации: 05 июня 08:45

Компания имеет все шансы перепрофилировать свой проблемный препарат от бокового амиотрофического склероза (БАС) для лечения синдрома Вольфрама: исследование 2-й фазы показало, что недавно отклоненный AMX0035 улучшает функцию поджелудочной железы при этом орфанном заболевании.

Результаты испытания HELIOS, представленные на совместном конгрессе Европейского общества детской эндокринологии и Европейского общества эндокринологии, продемонстрировали, что пероральный комбинированный препарат на основе фенилбутирата натрия и таурурсодиола AMX0035 способствовал улучшению нескольких маркеров прогрессирования синдрома Вольфрама через 24 и 48 недель терапии.

HELIOS — это открытое исследование 2-й фазы, в котором приняли участие 12 человек в возрасте от 17 лет с подтвержденным диагнозом синдрома Вольфрама, стимулированным уровнем С-пептида 0,2 нг/мл или выше на момент включения в исследование и диабетом, требующим инсулинотерапии.

Через 24 и 48 недель лечения AMX0035 обеспечил улучшение течения заболевания по нескольким показателям: нормализации уровня С-пептида, снижению уровня гликозилированного гемоглобина (HbA1c) и увеличению времени нахождения в целевом гликемическом диапазоне.

У 8 из 11 участников, завершивших испытание, острота зрения оставалась стабильной или улучшилась, хотя в целом для всей группы значительного улучшения зрения не наблюдалось. Об уменьшении симптомов синдрома Вольфрама сообщили 9 участников на 24-й неделе.

Большинство побочных эффектов, связанных с применением AMX0035, были легкими или умеренными. Наиболее частой побочной реакцией была диарея, наблюдавшаяся у 58,3% участников. Ни один побочный эффект не привел к прекращению приема препарата, серьезных побочных явлений зарегистрировано не было.

FDA присвоило AMX0035 статус орфанного препарата для лечения синдрома Вольфрама в 2020 году.