Еврокомиссия присвоила статус орфанного препарата инновационному средству от мышечной дистрофии Дюшенна

Это признание стало важным шагом в разработке DYNE-251, который в настоящее время оценивается в клиническом исследовании I/II фазы DELIVER при определенном подтипе мышечной дистрофии Дюшенна. Кандидат Dyne Therapeutics уже продемонстрировал некоторые функциональные улучшения у пациентов с этим диагнозом при использовании выбранной регистрационной дозы. 

«Мы чрезвычайно рады тому, что Европейская Комиссия присвоила статус орфанного препарата DYNE-251. Это решение укрепляет нашу уверенность в том, что наше инновационное терапевтическое средство нового поколения, разработанное для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, способно обеспечить клинически значимые функциональные улучшения для людей, борющихся с этим изнурительным заболеванием», — отметил главный медицинский директор Dyne Therapeutics Дуглас Керр. 

В настоящее время исследование DELIVER продолжается, и к расширенной когорте было привлечено еще 32 участника. Результаты этого испытания ожидаются в конце 2025 года. 

Dyne Therapeutics планирует подать в FDA заявку на получение лицензии на новый биологический препарат по процедуре ускоренного одобрения в начале 2026 года. Агентство уже присвоило DYNE-251 статусы орфанного препарата и препарата для лечения редких педиатрических заболеваний. 

DYNE-251 — экспериментальный антисмысловой олигонуклеотид для внутривенного введения, разработанный с использованием платформы FORCE для целевой доставки активного вещества в скелетные, сердечные и гладкие мышцы. DYNE-251 представляет собой фосфородиамидатный морфолиноолигомер, конъюгированный с фрагментом антитела (Fab), который связывается с рецептором 1 трансферрина (TfR1), высокоэкспрессируемым в мышцах. Считается, что этот препарат помогает остановить или даже обратить вспять течение мышечной дистрофии Дюшенна.