FDA одобрило препарат BridgeBio, созданный для лечения тяжелой кардиомиопатии

Американский регулятор разрешил применять стабилизатор транстиретина Attruby (аккорамидис) для лечения взрослых с транстиретиновой амилоидной кардиомиопатией.

Транстиретиновая амилоидная кардиомиопатия — тяжелое заболевание, вызванное отложением в ткани миокарда аномально агрегированного белка транстиретина.

Attruby – первое одобренное агентством лекарственное средство, содержащее отметку, указывающую на почти полную стабилизацию уровня транстиретина.

Основой для одобрения FDA стало клиническое исследование III фазы ATTRibute-CM, в котором приняло участие 632 пациента с симптоматической транстиретиновой амилоидной кардиомиопатией (ATTR-CM). Участники были рандомизированы в две группы в соотношении 2:1 для лечения Attruby или плаце.

Attruby достиг в ATTRibute-CM всех первичных точек, включая совокупность смертности от всех причин, госпитализаций, связанных с сердечно-сосудистыми событиями и изменение ключевых биомаркеров заболевания.

В знак благодарности за вклад участников испытания в разработку этого продукта BridgeBio намерена предоставлять этим пациентам Attruby бесплатно в течение всей жизни.

Компания также подала заявку на маркетинговое разрешение в Европейское агентство по лекарственным средствам (ЕМА), ожидая его решения до 2025 года.

BridgeBio продала эксклюзивные права на распространение аккорамидиса для лечения ATTR-CM в Европе Bayer.