uniQure добилась заметных успехов в лечении болезни Хантингтона

Путь uniQure к разработке средства генной терапии болезни Хантингтона начался неудачно, но, похоже, компании все же удалось добиться определенных успехов в этом направлении: данные промежуточного анализа последнего испытания фазы 1/2 показывают, что ее кандидат обеспечил замедление прогрессирования этого нейродегенеративного заболевания.

24-месячное наблюдение за 21 пациентом, получившим первую из двух доз кандидата AMT-130, показало улучшение течения заболевания, которое после всех вычислений равнялось: 80% замедлению прогрессирования болезни Хантингтона в группе высшей дозы; 30% замедление прогрессирования заболевания в группе более низкой дозы.

Кроме того, у всех пациентов, получавших AMT-130, в цереброспинальной жидкости снизился на 11% по сравнению с исходным уровнем средний уровень субьюнита нейрофиламента NfL – известного биомаркера нейродегенерации.

ʼЭти данные продемонстрировали статистически значимые, зависимые от дозы и устойчивые доказательства потенциальной терапевтической пользы AMT-130ʼ, — говорится в сообщении UniQure.

Как добавила компания, препарат по-прежнему хорошо переносился, продемонстрировав управляемый профиль безопасности в обеих дозах.