Профиль безопасности единственного препарата Geron раскритиковали

В опалу попал иметелстат – олигонуклеотид, ингибитор теломеразы с противоопухолевой активностью, подавляющий неконтролируемую пролиферацию злокачественных стволовых клеток и предшественников клеток в костном мозге при миелоидных гематологических злокачественных новообразованиях.

Согласно документам, опубликованным накануне встречи консультативного комитета агентства, во время исследования ІІІ фазы MDS3001 польза иметелстата не перевешивала риски его применения в группе пациентов с миелодиспластическими синдромами низкого а среднего риска – злокачественным заболеванием крови, которое нередко сопровождается развитием анемии.

Опасения американского регулятора были связаны с тем, что у 99% пациентов наблюдались побочные эффекты, тогда как продолжительность периода времени, в течение которого пациенты не нуждались в переливании крови, была достаточно низкой. Эксперты FDA выразили сомнения, что отсутствие потребности в переливании в течение 8 недель с начала лечения имеет клиническую значимость при миелодиспластическом синдроме этого типа. По мнению специалистов, в этом случае клинически значим период продолжительностью не менее 16 недель.

Агентство также отметило, что результаты MDS3001 не подтверждают, что препарат влияет на течение заболевания, включая полную ремиссию и частичную ремиссию и общую выживаемость.

«В общем, лечение иметелстатом связано с рисками, которые можно считать существенными, и неясно, перевешивают ли риски лечения иметелстатом потенциальную пользу для целевой популяции», — резюмировало FDA.

Примечательно, что Geron разрабатывала иметелстат более трех десятков лет, и сейчас это ее единственный продукт. Компания настаивает на клинических преимуществах своего препарата и утверждает, что неблагоприятные явления, возникающие при лечении иметелстатом, «поддаются управлению».