FDA создаст консультативный комитет по наследственным метаболическим патологиям

Консультативный комитет по генетическим метаболическим заболеваниям будет организован в Отделе орфанных заболеваний и медицинской генетики FDA — структуре агентства, созданной в 2020 году.

Новый консультативный комитет будет состоять из девяти членов с правом голоса, которые будут рассматривать вопросы эффективности и безопасности новых лекарственных и диагностических средств, разработанных для лечения генетических метаболических заболеваний, таких как болезнь Фабри, болезнь Тея-Сакса, синдром Хантера или синдром Нимана-Пика.

Кроме девяти членов с правом голоса, в состав комитета также может войти один представитель без права голоса, отвечающий отраслевым интересам.

Все эти вакансии остаются открытыми. FDA ищет экспертов в области метаболической генетики, считывания данных испытаний, проводившихся на небольшой популяции, трансляционной медицине, педиатрии, эпидемиологии, статистике и смежных специальностях.

Современная медицина способна выявлять сотни различных генетических метаболических заболеваний, большинство из которых чрезвычайно редки и могут существенно ограничить продолжительность жизни. В то же время появилось немало биотехнологических компаний, пытающихся бороться со специфическими генетическими метаболическими заболеваниями, среди них, например, известные Cyclo Therapeutics, 4D Molecular Therapeutics, Rubius Therapeutic, Amolyt Pharma, UniQure и т.д.