FDA перечислило причины для отказа в регистрации новых лекарств

Представители Центра по оценке и изучению биологических препаратов (CDER), который подчиняется FDA, Атаси Поддар, Миранда Раджио и Джон Конкато опубликовали в журнале Therapeutic Innovation & Regulatory Science статью, где изложены факторы, влияющие на решение агентства.

Самые распространенные основания для отрицательных решений FDA: проблемы, связанные с данными; недостаточная терапевтическая эффективность; неадекватный дизайн исследований и характеристики конечных точек; проблемы с безопасностью препаратов; упор на результаты апостериорного анализа.

1. Наиболее распространенная причина отказа в регистрации – недостаточная эффективность (58% отказов).
2. За ней следует неадекватный дизайн исследования (53%).
3. На третьем месте — проблемы, связанные с данными (38%).
4. Атрибуты конечных точек были упомянуты в 33% отказов.
5. Вопросы безопасности фигурируют в 16% отказов.
6. Неадекватный апостериорный анализ стал причиной 6% отказов.

По словам авторов, в 30% случаев заявителям было отказано по одной причине, а в 70% — сразу по нескольким. Также в этой статье упоминались случаи, когда

• в показаниях для нового препарата не фигурировало серьезное или опасное для жизни состояние,
• когда популяция пациентов в клинисследованиях не была репрезентативной для популяции, которая фактически должна была использовать препарат,
• или же когда новый препарат не демонстрировал преимуществ при сравнении с уже утвержденными лекарствами, имеющимися на рынке.

Более ранний анализ, проведенный FDA в 2016 году, показал, что агентством отклонялось около 50% заявок, причем в этот анализ включались и онкологические препараты.