FDA одобрило для лечения редкой мышечной дистрофии новый кортикостероид

Американский регулятор разрешил использовать Agamree (ваморолон), выпускаемого в виде пероральной суспензии, у детей с двух лет.

После открытия торгов акции Catalyst Pharmaceuticals выросли на 3,8%: швейцарская Santhera Pharmaceuticals передала Catalyst Pharmaceuticals права на серийное производство и поставку препарата под торговой маркой Agamree в Северной Америке.

По механизму действия ваморолон аналогичен другим глюкокортикостероидам, которые являются стандартом лечения этого заболевания. Но в отличие от большинства известных стероидных лекарств новый препарат воздействует на глюкокортикоидные и минералокортикоидные рецепторы более избирательно, поэтому не приводит к развитию таких нежелательных явлений, как набор веса и избыточный рост волос, и отличается лучшей переносимостью.

Catalyst Pharmaceuticals пока не разглашает информацию о цене нового продукта. Такие сведения будут поступать по мере выхода препарата на американский рынок в первом квартале 2024 года.

Мышечная дистрофия Дюшенна ― редкое наследственное заболевание, характеризующееся поражением скелетных мышц. Частота развития этой болезни составляет один случай на 3 500 новорожденных мужского пола.