Препарат клеточной терапии бокового амиотрофического склероза попал в опалу FDA

В сопровождающих информационных документах агентство отметило, что в ходе периода наблюдения после исследования III фазы произошло в общей сложности 13 смертей: 10 — в группе активного лечения препарата на основе мезенхимальных стромальных клеток, секретирующих нейротрофические факторы (MSC-NTF) NurOwn и 3- в группе плацебо.

BrainStorm Cell Therapeutics сообщила о 16 смертях в ходе исследования III фазы: 10 в группе, получавшей NurOwn по и 6 — в группе плацебо. Компания объяснила большинство этих смертей прогрессированием БАС, с чем FDA, похоже, склонно согласиться. Тем не менее, регулятор заявил, что ему не было представлено никаких отчетов о вскрытиях, и при наличии ограниченной информации «сложно оценить, сыграл ли экспериментальный препарат роль в этих инцидентах. Кроме того, эффективность NurOwn, была весьма незначительны, а это вызывает серьезную озабоченность агентства. Также FDA выразило несогласие с производственным планом по выпуску препарата клеточной терапии.

Сотрудники агентства заявили, что в первоначальной версии досье препарата «научно неполно», в то время как полученная ими информация о производстве была «крайне недостаточной» для обеспечения надлежащего качества продукта.

Эти факторы побудили FDA отказать в рассмотрении заявки в ноябре 2022 года. BrainStorm Cell Therapeutics опротестовала это решение и добилась шанса на повторное рассмотрение. Тем не менее, исследование III фазы не смогло показать эффективность препарата по первичным и всем вторичным конечным точкам.

В июле 2023 года BrainStorm Cell Therapeutics подкрепила досье NurOwn данными показывающими, что лечение NurOwn повышает уровни нейропротекторных биомаркеров и значительно снижает уровень маркеров нейродегенерации, включая нейрофиламентов NfL, титры которых резко возрастают в ответ на повреждение нейронов.

Несколько лет тому назад компания спровоцировала шквал критики, заявив, что готовится продавать свой препарат пациентам с БАС в соответствии с законом «Право на попытку», который на тот момент еще даже не приняли. За экспериментальное лекарство, которое не обеспечивало убедительные результаты, BrainStorm Cell Therapeutics планировала получать около 300 000 долларов США с пациента. Правда, потом разработчики отказались от этой затеи.