Проблемный препарат Mereo справился с хрустальной болезнью у молодых пациентов

Сетрусумаб – экспериментальное антитело против склеростина, белка, регулирующего процесс ремоделирование кости, которое обеспечивает стимуляцию формирования костной ткани. Кандидат был разработан для лечения несовершенного остеогенеза, или так называемой хрустальной болезни, которая сопровождается дистрофией костной ткани с перестройкой ее структуры.

История с правами на этот проект весьма непроста. Изначально Mereo лицензировала сетрусумаб у Novartis в 2015 году, после чего провела исследование второй фазы Asteroid с участием взрослых с несовершенным остеогенезом. К сожалению препарат не достиг первичной конечной точки, но компания «зацепилась» за многообещающие данные по вторичной конечной точке. Примерно через год после этого актив лицензировала Ultragenyx, позже запустив испытание Orbit, в котором сетрусумаб проверяли в когорте пациентов в возрасте 5–25 лет.

В Orbit компании сделали ставку на потенциал молодого организма – и не прогадала: сетрусумаб повысил в этой выборке пациентов уровень сывороточного P1NP (маркера формирования костного матрикса), а также минеральную плотность костной ткани.

По мнению Mereo и Ultragenyx, результатов Orbit достаточно, чтобы перейти к исследованию третей фазы.

Теперь им нужно показать, что сетрусумаб сможет повлиять на частоту переломов, а это, возможно, является более сложной задачей.

«Хрустальная болезнь» — крайне изнурительная патология, которая может сопровождаться 5-10 переломами в год. У пациентов с несовершенным остеогенезом даже кашель может привести к появлению трещин в ребре.

На сегодня утвержденных методов лечения этого заболевания не существует. Иногда для лечения используются некоторые лекарства от остеопороза (вне показаний).