Novartis обнародовала данные по долгосрочной эффективности Zolgensma

В первом исследовании, LT-001, у всех детей, принимавших участие в исследовании, которые получали препарат после появления симптомов СМА, сохранялись все ранее достигнутые моторные показатели ( 7,5 лет после введения дозы). Еще три пациента могли стоять с посторонней помощью.

Среднее время наблюдения с момента введения Zolgensma составило 6,86 года.

LT-001 — продолжающееся долгосрочное клиническое наблюдение, рассчитанное на 15 лет, в которое зачисляли детей, завершивших исследование I фазы START. По данным Novartis, в нем участвуют 10 из 12 детей, наблюдавшихся в START.

Другое 15-летнее исследование, LT-002, показало, что все пациенты сохранили моторные навыки, приобретенные в предыдущих исследованиях, на момент сбора данных 23 мая 2022 года. В эту выборку включались как симптомные, таки и предсимптомные пациенты, которым Zolgensma вводился либо внутривенно, либо в виде спинальной инъекции.

Novartis добавила, что все 18 детей из LT-002, которых лечили Zolgensma, остались живы, не нуждались в постоянной вентиляции, что дополнительно демонстрирует «постепенное улучшение двигательной функции».