Препарат от болезни Альцгеймера отказались признать «прорывной терапией»

В октябре прошлого года FDA получило от частного лица петицию с просьбой немедленно присвоить симуфиламу – экспериментальному препарату от болезни Альцгеймера от Cassava Sciences – статус прорывной терапии, который сократил бы сроки его регистрации. Однако FDA отказалось это делать, заявив, что такой запрос могут подавать только спонсоры испытаний лекарств. Ни агентству, ни СМИ неизвестно, связан ли каким-то образом с Cassava Sciences человек, подававший петицию.

Симуфилам — пероральный препарат, который в настоящее время проходит два клинических исследования III фазы, в которых сейчас участвуют более 1000 пациентов из США, Канады, Пуэрто-Рико, Южной Кореи и Австралии. Ожидается, что к концу года к этим испытаниям присоединятся еще около 1750 человек.

Cassava Sciences утверждает, что ее лекарство от болезни Альцгеймера отличается принципиально новым механизмом действия: он возвращает филамину А, белку в головном мозге, нормальную конформацию и функции.

Ранее исследования этого низкомолекулярного агента вызвали у регуляторов опасения в манипулировании данными. Например, разработчик утверждал, будто его кандидат блокирует передачу токсических сигналов бета-амилоидов, восстанавливая нормальную форму филамина А, но лабораторные данные это не подтверждали. Cassava Sciences неоднократно называла обвинения в фальсификации данных ложными.