- Категория
- Новости
Genentech предоставила свежие данные по своему пероральному препарату от спинальной мышечной атрофии
- Дата публикации
- Количество просмотров
-
264
Подразделение Roche, конкурирующие на рынке спинальной мышечной атрофии с Biogen и Novartis, пытается найти преимущества Evrysdi перед такими инновационными лекарствами, как Spinraza и Zolgensma.
Genentech анонсировала новые данные двухлетнего исследования JEWELFISH, в котором Evrysdi (рисдиплам), оценивался при спинальной мышечной атрофии (СМА) 1, 2 или 3 типа у пациентов в широком возрастном диапазоне – от 6 месяцев до 60 лет.
Все пациенты, включенные в JEWELFISH, ранее получали другие препараты для лечения СМА, в т.ч. Spinraza и Zolgensma.
В исследовании приняли участие 174 человека (в том числе 63 взрослых), 105 — с тяжелой формой заболевания и 139 со сколиозом. По данным Genentech, 76 пациентов ранее лечились Spinraza и 14 — Zolgensma. Остальные 84 ранее проходили терапию экспериментальными препаратами RG7800 и олеоксимом (последний позже был снят с разработки).
По результатам этого испытания сообщается, что рисдиплам улучшил или сохранил двигательную функцию и обеспечил увеличение уровня дефицитного при СМА белка. Также было показано, что поддержание двигательной функции сохранялось в течение двух лет терапии.
Кроме этого, препарат продемонстрировал достаточно высокий профиль безопасности. Из наиболее распространенных нежелательных явлений в компании отметили пирексию/лихорадку, цефалгию и инфекции верхних дыхательных путей. К серьезным событиям относятся пневмония и дыхательная недостаточность.