AstraZeneca успешно испытала орфанный препарат

Однако новые показания могут оживить перспективы перорального ингибитора фактора D, который AstraZeneca получила в результате поглощения Alexion.

Даникопан (ALXN2040) продемонстрировал эффективность в качестве дополнительной терапии пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ) у пациентов с экстраваскулярным гемолизом — состоянием, которое характеризуется разрушением эритроцитов в селезенке, костном мозге или печени.

Промежуточные результаты исследования ALPHA показывают, что добавление даникопана в схему терапии привело к значительному улучшению уровня гемоглобина по сравнению с плацебо после 12 недель лечения. Пациенты, получавшие даникопан, также нуждались в меньшем количестве переливаний крови и сообщали о меньшей усталости по сравнению с пациентами, получавшими плацебо.

Изначально этот препарат разрабатывался для использования при пароксизмальной ночной гемоглобинурии в сочетании с ингибиторами C5 Soliris (экулизумаб) и Ultomiris (равулизумаб), а также для лечения редкого офтальмологического заболевания. В 2020 году он провалил испытание фазы 2 при гломерулопатии C3 и его прекратили развивать по этому показанию. AstraZeneca /Alexion также разрабатывают еще один ингибитор фактора D — ALXN2050.

AstraZeneca заявила, что намерена в ближайшие месяцы продолжить исследования по оценке даникопана при ПНГ, сопровождающейся экстраваскулярным гемолизом.