Кандидат Biogen провалил опорное исследование при БАС

Тоферсен, лицензированный Biogen у Ionis в 2018 году, не оправдал ожиданий в исследовании VALOR: пациенты, принимавшие препарат, не увидели статистически значимого улучшения по сравнению с исходным уровнем по пересмотренной шкале нарушений функций БАС (ALSFRS-R) через 28 недель по сравнению с плацебо. Разница составила 1,2 балла, что ниже границы, которую можно было бы считать клинически значимой.

В исследовании фазы 3 тоферсен не смог замедлить неврологический и функциональный спад у пациентов с БАС по сравнению с плацебо. Однако препарат продемонстрировал некоторые улучшения по другим показателям прогрессирования заболевания, включая коэффициент двигательной и респираторной функции, мышечной силы и качества жизни. По мнению представителей компании, это указывает на то, что кандидат все еще имеет потенциал для лечения БАС. Тем не менее интерпретация вторичных результатов является сложной задачей, поскольку основная цель исследования все же не была достигнута.

Biogen объявила, что будет взаимодействовать с регулирующими органами и другими заинтересованными сторонами, «чтобы понять значимость этих данных и возможные пути дальнейшего развития».

Тоферсен, вводимый непосредственно в позвоночный канал каждый месяц, предназначен для подавления выработки SOD1, белка, который может накапливаться до токсичных уровней у пациентов с БАС с мутациями в конкретном гене.