Лечение СМА: на американском рынке лидирует Roche

Всего пять лет назад спинальная мышечная атрофия (СМА) была нишевым орфанным заболеванием, не имевшим модифицирующих болезнь препаратов. Сегодня это место ожесточенной битвы между тремя конкурентами, два из которых оказались под сильным давлением.

Продажи первого из препаратов для лечения СМА, Spinraza от Biogen, разочаровывают, хотя данные по второму, Zolgensma от Novartis, кажутся несколько лучшими – но рынок СМА, похоже, уже принадлежит третьему препарату, Evrysdi от компании Roche. Так, американские продажи лекарства Roche в первом квартале принесли 86 млн долларов США, что на 72% больше по сравнению с предыдущим кварталом.

Evrysdi – последний кол в гроб Spinraza, антисмыслового нуклеотида, который до недавнего времени был стандартом лечения СМА, но потом его изрядно потеснил препарат генной терапии Zolgensma. Zolgensma утвердили в середине 2019 года, и после его лонча продажи Spinraza в США начали резко падать. На сегодня Novartis вылечила с помощью Zolgensma уже 1 200 пациентов со СМА по всему миру. Объем продаж Zolgensma в первом квартале составил 319 миллионов долларов США, что на 26% больше, чем в предыдущем квартале, и на 88% больше, чем в прошлом году.

Но на рынок пришел модификатор сплайсинга мРНК Evrysdi (рисдиплам), выгодно отличающийся пероральным приемом – в то время как использование двух других препаратов, требующих условия стационара \ участия медицинского специалиста, снизилось из-за многочисленных локдаунов.

Утвержденные болезнь-модифицирующие препараты для лечения СМА

Препарат Популяция пациентов Цена Продажи на 2026 ($ млн)
Spinraza (Biogen/Ionis) Любой тип СМА в любом возрасте $750,000 первый год лечения, далее – по $375,000 в годr 1,307
Zolgensma (Novartis) Type 1/2 children aged two or under $2,1 млн однократное введение 1,904
Evrysdi (Roche/PTC) Любой тип СМА в любом возрасте До $340,000 в годr 2,071
Источники: Evaluate Pharma, отчеты компаний.

Novartis пытается расширить свою целевую аудиторию, добиваясь утверждения для новой формы введения Zolgensma. Интратекальная формула жизненно важна для швейцарского производителя – она поможет вернуть утраченные позиции, поскольку позволит лечить детей старше двух лет, возраста, который являются пределом для внутривенной формы Zolgensma.

Кроме этого Novartis разрабатывает собственный модификатор сплайсинга мРНК, бранаплам, но он еще далек от завершающих клинических исследований.

Если у Novartis есть еще перспективы для развития Zolgensma, со Spinraza ситуация куда хуже: продажи препарата Biogen продолжают падать даже на фоне снижения карантинных мероприятий; количество пациентов, получающих Spinraza оставалось на уровне около 11 200 за последние три квартала – не помогли даже уловки в виде новых КИ.