Категорія
Новини

МЗУ уклали трирічний договір на закупівлю ще одного препарату для пацієнтів із хворобою Фабрі

Дата публікації
Ірина Шпак

Редакторка стрічки новин

У держзакупівлях для пацієнтів із хворобою Фабрі з’явиться ще одна терапевтична опція. «Медичні закупівлі України» уклали трирічний договір керованого доступу на агалсидазу альфа — препарат ферментозамісної терапії, перші поставки якого очікуються у листопаді цього року.

Чому це важливо для пацієнтів

Хвороба Фабрі — рідкісне спадкове захворювання, спричинене дефіцитом ферменту альфа-галактозидази А. Через нестачу цього ферменту в клітинах організму поступово накопичуються речовини, які можуть уражати різні органи та системи.

Без належного лікування хвороба Фабрі неминуче призводить до тяжких ускладнень, зокрема:

  • ниркової недостатності;
  • серцевої недостатності;
  • ранніх інсультів;
  • скорочення тривалості життя;
  • передчасної інвалідизації.

Основним методом лікування хвороби Фабрі є внутрішньовенна ферментозамісна терапія. Міжнародні клінічні настанови рекомендують її для уповільнення прогресування захворювання та запобігання незворотному ураженню органів.

Який препарат закуповуватимуть

Агалсидаза альфа є одним із препаратів для ферментозамісної терапії при хворобі Фабрі. Для її закупівлі МЗУ уклали договір керованого доступу строком на три роки. Перші поставки цього препарату в Україну очікуються у листопаді цього року.

Водночас із 2024 року МЗУ вже забезпечують пацієнтів із хворобою Фабрі іншим препаратом цієї групи — агалсидазою бета. Закупівля агалсидази альфа має розширити доступ до терапії та збільшити кількість пацієнтів, які можуть отримувати необхідне лікування.

За результатами клінічних досліджень, агалсидаза альфа та агалсидаза бета мають порівнянну ефективність і профіль безпеки. Обидва препарати розглядаються як рівноцінні варіанти ферментозамісної терапії.

Скільки пацієнтів можуть мати хворобу Фабрі

За міжнародними епідеміологічними дослідженнями, хвороба Фабрі трапляється з частотою від одного випадку на 40 тис. до одного випадку на 117 тис. населення. Однак діагностувати її складно: прояви захворювання різноманітні та часто неспецифічні.

За даними реєстраційного досьє препарату та висновком Державного експертного центру МОЗ з оцінки медичних технологій, в Україні фактично встановлено лише близько 3,3% від прогнозованої кількості випадків хвороби Фабрі. Розрахунок базувався на міжнародних епідеміологічних даних та статистиці захворюваності в країнах ЄС і США.

Договори керованого доступу застосовують для закупівлі оригінальних інноваційних лікарських засобів, які не мають генеричних аналогів. Механізм передбачає прямі переговори з виробником і конфіденційність інформації про ціну та обсяги закупівлі. Завдяки цьому держава може отримувати такі препарати за вартістю, значно нижчою за ринкову.

МЗУ використовують договори керованого доступу з 2022 року. За цим механізмом уже закупили понад 20 інноваційних препаратів для пацієнтів із тяжкими онкологічними та рідкісними захворюваннями. Серед них — препарати для лікування хвороб Гоше, Помпе і Фабрі, мукополісахаридозу, гемофілії та первинних імунодефіцитів.