Держава створює систему лікування пацієнтів-орфанників за європейськими стандартами

Голова Комітету з питань здоров’я нації Михайло Радуцький повідомив у Facebook, що взяв участь у панельній дискусії «Пароксизмальна нічна гемоглобінурія: проблему долаємо разом!» разом із представниками пацієнтських організацій, громадських спілок та медичних центрів, які спеціалізуються на рідкісних захворюваннях.

Пароксизмальна нічна гемоглобінурія (ПНГ) — рідкісне і потенційно смертельне захворювання крові, що характеризується руйнуванням еритроцитів і утворенням тромбів, що значно підвищує ризик тяжких ускладнень, включно з хронічною нирковою недостатністю, легеневою гіпертензією, інфарктом міокарда та інсультом. Наразі пацієнти отримують лише базову допомогу у вигляді переливань крові, а при тяжких ускладненнях — пересадки кісткового мозку. Сучасні методи терапії залишаються недоступними в Україні через відсутність реєстрації відповідних препаратів та низьку зацікавленість виробників у просуванні ліків на місцевому ринку.

Радуцький пояснив, що команда Президента працює над створенням системи підтримки пацієнтів з рідкісними захворюваннями відповідно до європейських стандартів. Основна увага зосереджена на трьох ключових напрямках: ранньому виявленні хвороб, закупівлі ліків через механізм договорів керованого доступу та формуванні мережі спеціалізованих референтних центрів.

Ще у 2022 році запустили оновлений неонатальний скринінг, який тепер охоплює 21 спадкове захворювання замість попередніх 4, що дозволяє своєчасно розпочинати лікування новонароджених. Верховна Рада ухвалила закон про договори керованого доступу, що дає змогу закуповувати ліки безпосередньо у виробника за зниженими цінами. У межах концепції розвитку допомоги орфанним пацієнтам МОЗ планує до 2026 року оновити протоколи лікування, створити мережу референтних центрів та впровадити національний класифікатор рідкісних хвороб.

«Це важливі кроки, що вже забезпечують лікування частини пацієнтів. Однак система ще не працює на повну, тому Комітет регулярно проводить спільні наради з МОЗ та громадськими організаціями для оперативного вирішення проблемних питань», — пояснив голова Комітету.

Також зазначено, що під час дискусії виробник підтвердив подачу заявки на реєстрацію препарату для лікування ПНГ. Держава планує закуповувати ліки через договори керованого доступу, забезпечуючи пацієнтам безкоштовне лікування. Пацієнтські організації відзначили, що під час війни жодна програма для орфанників не зупинялася. Попри великі витрати на оборону, кошти для рідкісних хвороб знаходяться, а робота триває, щоб забезпечити лікування кожного пацієнта.