У 2024 році МЗУ придбали ліків від гемофілії на понад 600 млн грн

17 квітня – Всесвітній день боротьби з гемофілією. З цієї нагоди Медичні закупівлі України розʼяснили, які лікарські засоби закуповує держава для надання безоплатної допомоги пацієнтам із цим захворюванням.

Щоб відновити «ланцюгову реакцію» згортання крові у пацієнтів із гемофілією, необхідно зробити ін’єкцію препарату з тим фактором, якого бракує. 

Тож МЗУ закуповують у різних дозуваннях фактори згортання крові VIIа, VIII, IX та фактор Віллебранда (у комбінації з фактором згортання крові VIII) для дітей і дорослих. Останній хоча і не має номера, як інші фактори згортання, проте є ключовим посередником між судинною стінкою, тромбоцитами та фактором VIII.

Ці препарати закуповуються двох типів: 

• плазмовий (фактори згортання VIII та IX) – його виготовляють із донорської крові, обробленої за допомогою тепла та розчинників для знищення будь-яких вірусів;  
• рекомбінантний (фактори згортання VII, VIII, IX, комбінація факторів Віллебранда та VIII) – це штучно створений білок, отриманий не з донорської крові, а за допомогою генетично модифікованих клітин.

Рекомбінантні фактори дорожчі за плазмові, але вони чистіші, не містять ризику передачі вірусів, є більш стабільними та викликають менше імунних реакцій.

У деяких пацієнтів із гемофілією виникає імунна реакція на фактор VIII або IX, тобто утворюються інгібітори – антитіла, які нейтралізують препарат. Це ускладнює лікування, тож потрібні інші підходи.

Для таких випадків МЗУ закуповують за механізмом договору керованого доступу антиінгібіторний коагулянтний комплекс. Цей лікарський засіб містить активовані фактори згортання (особливо VIIa), які «перестрибують» етап, де потрібен VIII, активують тромбін без нього та запускають згортання обхідним шляхом. 

Його використовують під час кровотеч або перед операцією у пацієнтів з інгібіторами.

За цим самим механізмом МЗУ закуповують еміцизумаб – біоінженерний лікарський засіб, який застосовують для профілактичного лікування гемофілії А. Він значно зменшує ризик виникнення кровотечі порівняно з іншими препаратами, а його прийом необхідний значно рідше, ніж прийом інших ліків, що полегшує терапію.

Крім того, у хворих на гемофілію використовують переваги генної інженерії. Це дає змогу вставити ген людського фактора згортання в ДНК клітини-господаря, які перетворюються на «фабрики» для вироблення фактора. 

Наприклад, «господарями» для вироблення рекомбінантного фактора VIII є яєчникові клітини китайського хом’яка. Вони добре ростуть у культурі і виробляють складні людські білки.