Akebia Therapeutics нарешті зареєструвала свій препарат від анемії у США

Управління з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) після низки відмов все ж таки схвалило вададустат – провідний проект Akebia Therapeutics – як засіб лікування анемії, спричиненої хронічною хворобою нирок (ХНЗ) у пацієнтів, які перебувають на діалізі.

Вададустат – низькомолекулярна сполука класу стабілізаторів HIF (індукованого гіпоксією фактора). Він залучає природний механізм адаптації до кисневого голодування, коли посилення синтезу HIF запускає взаємозалежний процес синтезу еритропоетину та мобілізацію іонів заліза.

Декілька років тому компанія зазнала поразки з розробкою вададустата – у 2020 році він продемонстрував серйозні проблеми з безпекою у двох масштабних випробуваннях фази 3: у більшої кількості пацієнтів, які приймали цей засіб, відзначалися серйозні серцево-судинні події, порівняно з учасниками, які проходили стандартну терапію біопрепаратами.

Компанія повідомила, що препарат буде доступний під торговою маркою Vafseo.

Варто зазначити, що на цей день вададустат вже схвалений у 37 країнах – членах Євросоюзу, Японії, Австралії, Тайвані. У більшості країн препарат Akebia Therapeutics дозволено застосовувати для лікування анемії, що виникла внаслідок ХХН, у дорослих пацієнтів, які перебувають на тривалому діалізі. Проте в Японії цей засіб можна призначати також пацієнтам, які не залежать від діалізу.