Категорія: Новини

Експериментальний засіб від бокового аміотрофічного склерозу перевірять у дослідженні

Дата публікації: 17 вересня 2021 08:00
Кількість переглядів: 204

На цей раз принципово новий препарат для лікування бічного аміотрофічного склерозу обіцяє розробити QurAlis — приватна біотехнологічна компанія зі Сполучених Штатів.

Повідомляється, що QurAlis планує почати клінічну розробку першої у своєму класі молекули для лікування бічного аміотрофічного склерозу (БАС) у другій половині 2022 року. Експериментальне зʼєднання отримало назву: QRL-201.

QRL-201 — кандидат, націлений на відновлення експресії гена STATHMIN-2, яка порушується при бічному аміотрофічному склерозі. Зазначений ген кодує протеїн STMN2 — білок, який, як було показано, бере участь у репарації нейронів. Багато випадків бічного аміотрофічного склерозу асоціюються саме зі зниженням синтезу STMN2.

У попередніх клінічних дослідженнях QRL-201 підтвердив ефективність, відновлюючи активність моторних нейронів.

У моделях хвороби, отриманих від пацієнтів з патологією TDP43, QRL-201 відновлював втрату функції STMN2. «Ми очікуємо, що QRL-201 зможе принести користь пацієнтам з БАС, у яких спостерігається втрата STMN2 через патологію TDP43, що, в свою чергу, може уповільнити прогресування нейродегенеративного захворювання», — пояснив генеральний директор і співзасновник QurAlis Каспер Роет.