Novartis оприлюднила обнадійливі дані по Zolgensma

Novartis зібрала нові дані, які допоможуть її препарату генної терапії Zolgensma, затвердженому для лікування спінальної мʼязової атрофії (СМА) у 2019-му, конкурувати з більш новим препаратом Roche Evresdi, а також зі старим суперником Spinraza від Biogen.

Novartis представила на конгресі Європейської академії неврології результати дослідження 3 фази SPR1NT, де Zolgensma досяг всіх вибраних кінцевих точок. Зокрема, після введення препарату діти доживали до 14 місяців без апаратів для підтримки дихання, а також могли сидіти без сторонньоъ допомоги як мінімум 30 секунд. Жодному з пацієнтів на час дослідження не знадобилася нутритивна або респіраторна підтримка. В цілому Zolgensma перевірявся у 29 пацієнтів у віці шести тижнів або молодше, у яких ще не зʼявилися симптоми СМА 1 типу.

Тим часом компанія також завершила дослідження STR1VE, в якому Zolgensma вводили пацієнтам з СМА типу 1 у віці шести тижнів або молодше. У цьому дослыдженні 82% пацієнтів досягли етапів розвитку, які зазвичай не спостерігаються при природному перебігу хвороби.

За словами представників компанії, на сьогоднішній день лікування Zolgensma отримали більше 1 200 дітей.