Omega Therapeutics предлагает менее инвазивный вариант генной терапии

Omega Therapeutics специализируется на разработке нового класса препаратов, условно называемых «эпигеномными контроллерами», которые предназначены для регулирования экспрессии таргентных генов. В отличие от других методов генной терапии, которые «включают» и «выключают» таргетные гены, либо заменяют или вырезают их, подход Omega Therapeutics более тонкий – он настраивает экспрессию генов, не внося в ДНК постоянных \ необратимых изменений. Эпигеномные (эпигенетические) контроллеры восстанавливают функции таргетных генов путем нацеливания на нужное место на определенных изолированных геномных доменах. Таким образом разработчики рассчитывают лечить заболевания, вызванные функциональными или структурными изменениями в изолированных геномных доменах.

Ведущий кандидат Omega Therapeutics – OTX-2002, эпигенетический контроллер, предназначенный для контроля экспрессии гена c-myc, который ответственен за развитие гепатоцеллюлярной карциномы, наиболее распространенной формы рака печени. Также компания запланировала продвижение ряда других доклинических программ, среди которых – лекарство от острого респираторного дистресс-синдрома (ОРДС), жизнеугрожающего повреждения легких, которое может возникнуть в результате инфекции COVID-19.

Помимо этого, Omega Therapeutics специализируется на регенеративной медицине, воспалительных заболеваниях, алопеции, немелкоклеточном раке легких, а также группе кожных заболеваний, называемых нейтрофильными дерматозами.