Новый стартап обещает сделать препараты генной терапии доступными для всех

Kriya Therapeutics, биотехнологическая компания, которая на сегодня разрабатывает сразу три препарата генной терапии, в отличие от «коллег», сфокусирована не на орфанных заболеваниях, а на распространенных метаболических расстройствах.

Один из наиболее важных моментов заключается в том, что компания планирует сделать свои препараты доступными для большинства пациентов. «Генная терапия 1.0 была направлена на то, чтобы сделать продукт для очень небольшой группы населения и найти способ компенсировать стоимость разработок, установив астрономически высокие цены – поэтому препарты генной терапии сегодня реализуются по слишком высокой цене. Мы же вкладываем большие средства в то, чтобы производство продуктов генной терапии стало более эффективным, масштабным и менее затратным», – объясняет генеральный директор Kriya Therapeutics доктор Шанкар Рамасвами.

По его словам, доступное лечение поможет создать не что иное, как полное переосмысление того, как разрабатываются и производятся препараты генной терапии. К сожалению, большая часть таких программ все еще находится на стадии доклинических или ранних клинических исследований.

Тем не менее, Kriya Therapeutics достаточно далеко продвинулась в этом направлении. Например, компания уже провела до средней стадии разработки свой главный актив, KT-A112, предназначенный для лечения сахарного диабета 1 типа – заболевания, которым, по оценкам, страдают более 45 миллионов человек в мире. В экспериментах было показано, что KT-A112 обращает вспять метаболические нарушения с помощью всего лишь одной внутримышечной инъекции. Компания надеется провести клинические исследования по оценке эффективности этого кандидата до конца 2022 года.