Разработчики «самого дорогого препарата в мире» возьмутся за диабет 1 типа и аутизм

Группа бывших руководителей компании AveXis – компании, разработавшей «самый дорогой препарат в мире» Zolgensma (и заодно и подтасовавшей по нему данные), – запустила новый стартап: Jaguar Gene Therapy.

Jaguar Gene Therapy – стартап, который более года незаметно наращивал свою исследовательскую базу и набирал команду, опираясь на финансирование в размере чуть более 40 миллионов долларов, полученное от Deerfield Management (одного из первых инвесторов AveXis). Текущие исследовательские программы компании все еще находятся на доклинической стадии, но уже привлекли внимание.

В заявленных планах – продвижение препаратов генной терапии в новых направлениях, за которые не решился взяться ни один фармгигант. Например, Jaguar Gene Therapy собирается поднять целину в двух сферах – лечении расстройств аутистического спектра и диабета 1 типа. Как и в случае с Zolgensma, это будет осуществляться путем воздействия на гены, которые связаны с этими расстройствами, но пока не открыты.

Амбиции можно назвать чрезмерно смелыми. Например, аутизм может считаться наименее очевидным или подходящим выбором в контексте препаратов генной терапии. С другой стороны, ряд компаний в течение многих лет изучал похожие неврологические патологии и состояния, связанные с нарушением развития, такие как синдромы Ретта, Ангельмана или ломкой Х-хромосомы, поэтому новой компании уже есть с чем работать прямо сейчас.

Диабет 1 типа – гораздо более распространенный диагноз, однако его этиология все еще далека от ясности. На данный момент Jaguar Gene Therapy оценивает «подходящих» или «клинически значимых пациентов», которых реально вылечить с помощью препаратов генной терапии.

Гораздо больше конкретики с «технической частью»: для создания новых препаратов генной терапии Jaguar Gene Therapy будет использовать ту же технологию, что и в прошлом AveXis. То есть для доставки в организм пациентов «корректора» целевых генов будет применяться аденоассоциированный вирус серотипа 9 (AAV9).