Chiesi и Protalix поддержали препарат пролонгированного действия от болезни Фабри новыми данными

Тем временем как американский регулятор рассматривает регистрационное досье на препарат ферментной заместительной терапии длительного действия, разработанный итальянской Chiesi и израильской Protalix для лечения болезни Фабри, партнеры предоставили FDA дополнительные аргументы в его пользу.

Речь о кандидате PRX-102 (пегунигалсидаза альфа), который представляет собой модифицированную версию альфа-галактозидазы – фермента, дефицитного у пациентов людей с болезнью Фабри. Как утверждают фармкомпании, использование PRX-102 требует менее частого использования инфузий, чем применение существующих средств ферментной заместительной терапии, например, Replagal (агалсидаза альфа) от Takeda или либо Fabrazyme (агалсидаза бета) от Sanofi\ Genzyme.

В пользу этого утверждения производители представили новые данные исследования 3 фазы BRIGHT с участием 30 пациентов, подтверждающие безопасность переведения пациентов на новый режим терапии с текущих схем. При этом использование экспериментального препарата требовало инфузий каждые четыре недели, в то время как контрольных – каждые две.

Ранее в этом месяце Chiesi и Protalix сообщили о результатах другого исследования под названием BRIDGE, которое показало снижение числа пациентов с умеренно или быстро прогрессирующим заболеванием почек после перехода на PRX-102 с Replagal.

Окончательные результаты исследования BRIGHT должны быть представлены до конца текущего года, FDA принять решение относительно PRX-102 к 27 апреля 2021 года. Кроме этого Chiesi и Protalix проводят третье исследование, BALANCE, с целью подтвердить то, что их кандидат способен эффективно поддерживать функцию почек при этом орфанном заболевании.