Vertex планирует увеличить продажи своего блокбастера за счет детей

Vertex представила данные КИ своего препарата Trikafta при мусковисцидозе у детей от 12 лет. Новое показание хотят утвердить до конца года.

Примерно через год после того, как FDA утвердило новый препарат Vertex против муковисцидоза Trikafta, доходы в результате его продаж продолжают расти. Недавно биотехнологическая компания из Бостона объявила о положительных результатах исследования III фазы с участием детей в возрасте от 6 до 11 лет, которые позволят ей подать регистрационную заявку на применение Trikafta у детей (пока что этот триплет доступен только пациентам от 12 лет и старше). Согласно официальному пресс-релизу, американский производитель собирается подать заявку на расширение показаний Trikafta в конце этого года.

Trikafta – четвертый по счету препарат Vertex, разработанный для лечения муковисцидоза. Лечение этим треплетом подходит для пациентов, у которых обнаруживается хотя бы одна мутация F508del в гене CFTR, а это, согласно статистике, около 90% с муковисцидозом. Уже через несколько недель после лонча Trikafta года он стал самым продаваемым лекарством Vertex. К концу января квартальные продажи Trikafta в Соединенных Штатах составили 420 миллионов долларов США. Эта победа позволила экс-СЕО Джеффри Лейдену (Jeffrey Leiden) уйти в отставку «со щитом», передав эстафету новому генеральному директору Решме Кевалрамани (Reshma Kewalramani). (Лейден перешел на пост председателя совета директоров Vertex.)

В то же время фармкомпания с критикой со стороны ICER, политиков и пациентских организаций, которые сочли этот препарат излишне дорогим – и небезосновательно: стоимость лечения Trikafta составляет более 311 000 США долларов в год.