В клиническом исследовании погибла треть пациентов

Трое детей с редким нервно-мышечным заболеванием умерли после получения высокой дозы экспериментального препарата генной терапии в рамках испытания, проводимого компанией Audentes Therapeutics. Согласно заявлению компании, у каждого из них были проблемы с печенью, которые в конечном итоге привели к фатальным осложнениям.

Препарат генной терапии на основе аденовируса AAV8, получивший название AT132, предназначен для лечения Х-сцепленной миотубулярной миопатии, смертельного заболевания, вызываемого мутациями в одном гене.

На сегодня в общей сложности 17 пациентов получили лечение высокой дозой AT132 (300 триллионов векторов на килограмм веса тела). Еще у шести пациентов, получавших более низкую дозу, не отмечалось проблем с переносимостью.

FDA приостановило дальнейшие исследования препарата до выяснения обстоятельств. Audentes Therapeutics, которую в декабре выкупила за 3 миллиарда долларов США японская компания Astellas Pharma, намеревалась представить препарат на утверждение в этом году, но теперь очевидно, что это невозможно.