Генная терапия, спасающая от слепоты: Johnson & Johnson догоняет Biogen при помощи MeiraGTx

Пять из семи пациентов, которым ввели низкую или среднюю дозу препарата, продемонстрировали через шесть месяцев значимое улучшение чувствительности сетчатки. Эти результаты позволяют предположить, что препарат помогает замедлить или стабилизировать прогрессирующую потерю зрения, обусловленную этим генетическим заболеванием, которое не имеет на сегодня эффективных вариантов лечения.Клинические результаты либо сохранялись, либо улучшались с последующим наблюдением, проводившимся через три месяца. Однако у двух из трех пациентов, получавших высокую дозу, компании обнаружили признаки воспаления, которые, по их словам, способствовали «снижению активности» генной терапии.

MeiraGTx и Johnson & Johnson планируют продолжить программу разработки и начать третью фазу клинических исследований

Альтернативное средство для лечения Х-сцепленного пигментного ретинита разрабатывает Biogen – он достался ей в результате выкупа Nightstar Therapeutics и находится на поздней стадии исследований. Результаты испытания ранней стадии, опубликованные в Nature Medicine в начале этого года, показали, что шесть из 18 пациентов, которым вводили препарат Biogen, улучшили периферическое зрение через шесть месяцев после лечения.

До настоящего времени Johnson & Johnson нельзя было отнести к ключевым игрокам в области генной терапии, где уже успели проявить себя другие фармгиганты, такие как Roche, Novartis и Pfizer. Тем не менее, успех одного из кандидатов MeiraGTx, приобретенных Johnson & Johnson за 440 млн долларов США, поможет фармгиганту сократить дистанцию между соперниками.