Генная терапия гемофилии: Biomarin и Pfizer представили обнадеживающие данные

Biomarin опережает конкурентов в скорости разработки препарата генной терапии Valrox (BMN 270), предназначенного для лечения гемофилии А. Но, к сожалению, в конечном итоге это не имеет особого значения: эффект такого лечения недолговечен. Данные четырехлетнего наблюдения, озвученные на ежегодной конференции Всемирной федерации гемофилии, показали, что фактор свертываемости пролеченных пациентов со временем продолжает снижаться.

Тем не менее, на данный момент большинство пациентов, которым ввели препарат Biomarin, все еще получают пользу от лечения: среднее число кровотечений в год сократилось с 16,3 до 1,3. Отрадно, что эти показатели остаются стабильными даже после того, как снижается экспрессия генов, поэтому представляется весьма вероятным, что регуляторы ЕС и США позволят Biomarin начать продажу продукта в ближайшие пару месяцев.

Тем временем, Pfizer и Sangamo Therapeutics представили на той же конференции данные с наибольшей продолжительностью ответа, который обеспечил их кандидат. Результат их исследования обнадеживают, поскольку ни у одного из пяти участников, получавших препарат, известный как гироктокоген фительпарвовек, не было зарегистрировано случая кровотечения. Также пациенты не нуждались в инфузиях фактора свертывания VIII: его активность поддерживалась на уровне в среднем 64,2%.

Правда, еще слишком рано оценивать долговечность терапевтического ответа на гироктокоген фительпарвовек, хотя примечательно, что Pfizer и Sangamo Therapeutics достигли выраженного уровня активности фактора свертывания VIII при меньшей дозе, чем Biomarin.