Инновационный препарат поможет «выключить» ген раковых опухолей

Компания Scopus BioPharma лицензировала у калифорнийского частного клинического исследовательского центра City of Hope уникальный препарат, так называемый «глушитель гена», который позже в этом году проверят в клиническом исследовании в группе пациентов с лимфомой.

Экспериментальный препарат генной терапии под кодовым наименованием CpG-STAT3siRNA является ингибитором гена STAT3, который предположительно стимулирует рост злокачественных клеток и ослабляет иммунный ответ при онкозаболеваниях, в том числе таких, как неходжкинская лимфома. Считается, что ген STAT3 имеет решающее значение для выживания и метастазирования клеток опухолей, а также для подавления естественных противораковыхиммунных реакций организма.

CpG-STAT3siRNA «отключает» экспрессию гена STAT3 с помощью механизма, известного как РНК-интерференция (RNAi). Данный подход основан в контролируемом ингибировании активности таргетного гена без необходимости его модификации и с возможностью его повторного «включения».

Вообще, РНК-интерференция находилась в фокусе исследований и разработок биофармацевтических компаний на протяжении десятилетий, однако первый утвержденный продукт, действующий по этому принципу, появился только в 2018 году – орфанный препарат Onpattro от Alnylam. С тех пор Alnylam утвердила еще один такой препарат, Givlaari, и ожидает одобрения на третий, которое, возможно, она получит уже в этом году. Тем не менее, ни один RNAi-препарат, предназначенный для лечения какого либо онкологического заболевания, на рынок еще не поступал.

Согласно City of Hope, CpG-STAT3siRNA продемонстрировал в исследованиях ранней стадии эффективность против клеток лимфомы и лейкоза, а также против солидных опухолей при меланоме, раке толстой кишки и мочевого пузыря.