AstraZeneca и Merck получили первое показание для селуметиниба

Пандемия, возможно, изменила жизненный уклад людей и компаний, но замедлила темпы развития лишь некоторое время: помимо коронавируса человечество нуждается и в других лекарствах. Так что американский регулятор не теряет времени, рассматривая досье новых препаратов для лечения орфанных заболеваний.

Недавно председатель онкологического департамента FDA Ричард Паздур выпустил специальный пресс-релиз, в котором отмечалось, что регулятор рассмотрел применение достаточно проблемного проекта AstraZeneca селуметиниба, для продвижения которого ей пришлось объединиться с Merck, и предоставил ему статус орфанного лекарственного средства. Препарат теперь утвержден для лечения нейрофиброматоза 1 типа, генетического заболевания, вызывающего у детей рост опухолей на нервах.

Селуметиниб появится на рынке под брендом Koselugo, дата лонча и его стоимость на данный момент неизвестны. Селуметиниб представляет собой ингибитор киназы митоген-активируемой протеинкиназы (MEK) типа 1/2. Ген NF1 кодирует белок нейрофибромин, регулирующий путь RAS / MAPK, который отвечает за рост, дифференциацию и выживание клеток. Мутации в гене NF1 могут приводить к нарушениям в сигналах RAS / RAF / MEK / ERK, в результате чего клетки будут расти, делиться и копировать себя неконтролируемым образом, приводя к росту опухолей. Селуметиниб ингибирует в этом пути фермент MEK, угнетая таким образом рост новообразований. Препарат имеет серьезные побочные эффекты, в том числе такие, как сердечная недостаточность и офтальмологическая токсичность, поэтому его использование требует тщательного контроля.