Первое перспективное лекарство от «болезни бабочки» проверят в последнем исследовании

Последние пару лет стартапу Abeona Therapeutics, специализирующемуся в области генной и клеточной терапии, жилось нелегко: руководитель компании Карстен Тиль был уволен после обвинений в необъявленном «личном проступке», а FDA приостановило испытание по ее ведущему проекту.

Но, кажется, жизнь компании начинает налаживаться – американский регулятор снял запрет на клинические исследования, и теперь экспериментальный препарат проверят в испытании поздней фазы. Речь идет о кандидате EB-101, которое разработали для лечения рецессивного дистрофического буллезного эпидермолиза, обусловленного дефицитом белка COL7 – для этого диагноза до сих пор не утверждено ни одного лекарства.

Буллезный эпидермолиз – группа генетических заболеваний кожи, при которых на коже и слизистых оболочках возникают пузыри и эрозии в результате минимального контакта. Младенцы, рожденные с этой болезнью, называются «дети-бабочки», поскольку их кожа столь же хрупкая, как крылья бабочки. Пациентам с буллезным эпидермолизом требуются постоянный уход и лечение, направленные на предотвращение возникновения травм и устранение зуда, боли и других осложнений.

Abeona Therapeutics предлагает экстраординарный вариант лечения буллезного эпидермолиза, предусматривающий включает перенос генов COL7A1 в клетки кожи пациента in vitro, после чего их трансплантируют пациенту обратно. В результате клетки обеспечивают нормальный синтез коллагена типа VII, что ведет к заживлению ран. Данные исследования фазы I / II показали, что EB-101 безопасен и обеспечивает долгосрочное заживление ран, а также экспрессию коллагена типа VII (5 и 2 года соответственно). Однако потом FDA приостановило программу, запросив дополнительные данные о стабильности EB-101. Сейчас разработку сняли с паузы и производитель планирует начать исследование VIITAL в первом квартале 2020 года. Ожидается, что в нем примут участие от 10 до 15 пациентов.