Лекарство от эпилепсии может спасать детей от рака мозга

Как показали исследователи из Упсалы (Швеция) совместно с коллегами из США и Великобритании, определенный ингибитор биохимического пути mTOR обладает способностью преодолевать гематоэнцефалический барьер для достижения и атаки новообразования.

Наиболее распространенным типом злокачественной опухоли головного мозга у младенцев и детей является медуллобластома, часто очень агрессивное новообразование. Основной частью стандартного лечения медуллобластом является лучевая терапия, и она спасла жизни многих детей. Однако этот метод нередко приводит к серьезным побочным эффектам, токсичным для здоровой ткани мозга, так что во избежание психоневрологических проблем его стараются не назначать детям. Естественно, лучшим решением в данном случае было бы более целенаправленное лечение.

Прогрессирование многих детских медуллобластом усиливается протеином MYCN, онкогеном, стимулирующим рост опухоли и ее метастазирование в позвоночник, что приводит к очень плохому прогнозу. Ученые культивировали определенный тип нервных стволовых клеток и смогли продемонстрировать на них, что MYCN способен быстро превращать их в злокачественные – это говорит о том, что такие клетки являются источником детских медуллобластом.

Активность MYCN контролируется сигналом в пути Sonic Hedgehog, который участвует в нормальном развитии мозга, но чрезмерно активен при медуллобластомах. Хотя на сегодня разработан ряд лекарств, которые подавляют этот сигнальный путь, ни один препарат не сработал у детей с опухолями головного мозга. Ингибиторы пути Sonic Hedgehog не поражали злокачественные клетки, а вместо этого атаковали другой белок, Oct4, и другой сигнальный путь, mTOR, что делало опухоль более агрессивной.

Позже ученым показать, что Oct4 и mTOR взаимодействуют в случае рака мозга у детей с очень плохим прогнозом. Затем они проверили ряд лекарств, способных преодолевать гематоэнцефалический барьер и ингибировать этот путь. Оказалось, что опухоли были к ним чувствительны вплоть до того, сто метастазирование в спинной мозг прекращалось.

Ингибиторы mTOR – уже проверенный класс лекарств, применяющихся в лечении эпилепсии при туберозном склерозе, который встречается в 83,5% всех случаев этого неврологического заболевания. Важно, что эти препараты проявляют меньше побочных эффектов, чем у ингибиторы Sonic Hedgehog, которые проверяли раньше.