Лекарство для терапии анемии у больных с бета-талассемией впервые одобрила FDA

Американский регулятор выдал фармконцерну Celgene разрешение на препарат луспатерсепт (luspatercept). Новое ЛС можно применять для терапии анемии у взрослых с бета-талассемией, которым необходима трансфузия эритроцитов.

Бета-талассемия является редким заболевание генетического характера. Его провоцируют мутации гена HBB, в следствие чего происходит нарушение образования гемоглобина и снижение его концентрация в крови, что провоцирует возникновение анемии.

Фармкомпания, прежде чем подать заявку на рассмотрение FDA, провела клинисследование с участием 336 пациентов, из них 112 человек получали плацебо. Исследование показало, что прием луспатерсепта способствовал снижению потребности в трансфузиях на 33% у 21% больных. В контрольной группе данного показателя достигли только у 4,5% больных.

Регулятор одобрил инновационное лекарство в рамках программы регистрации орфанных ЛС. Теперь у больных с бета-талассемией впервые есть препарат, который может минимизировать потребность в трансфузиях препаратов крови.